La cifra de medicamentos indicados para el tratamiento de enfermedades raras y recomendados para su aprobación en Europa registró su récord anual en el año 2014, según ha confirmado la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que sostiene que, de los 82 fármacos aprobados el año pasado, “17 están destinados para el tratamiento de una enfermedad rara”.
En este sentido, este organismo regulatorio de carácter comunitario expone que algunos ejemplos de ellos se encuentran en el fármaco Translarna, que se indica para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne; o en el medicamento Scenesse, que es “el primer tratamiento para la porfiria eritropoyética, una enfermedad genética rara que causa la intolerancia a la luz”.
Por otra parte, la EMA declara que, durante el año 2014, se produjo también la primera recomendación en todo el mundo de una terapia basada en células madre, ya que Holoclar, como así se denomina este medicamento, fue designado huérfano. Éste es un tratamiento para la insuficiencia límbica, que es “una afección ocular poco común que puede causar ceguera”, manifiesta.
Además, la Agencia expone que se emplearon vías de regulación “especiales” para los tres medicamentos anteriormente citados, los cuales se establecieron “para acelerar potencialmente el acceso al mercado de los medicamentos que satisfacen las necesidades médicas no satisfechas, pero cuyos datos completos no se pueden proporcionar en el momento de solicitud de autorización de comercialización”.
Por último, la EMA informa de que se recomendó la aprobación de ocho nuevos fármacos contra el cáncer, de los cuales cuatro están dirigidos al tratamiento de tumores raros “que son difíciles de tratar”. Uno de ellos, por ejemplo, se dirige “a los pacientes cuyo cáncer de melanoma tiene una mutación específica”, concluye.
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